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Qui ne se souvient pas du Ice Bucket Challenge de 2014, qui a permis d’amasser 115 millions de dollars en dons pour la SLA? Ce défi unique de collecte de fonds a aidé à rapprocher les chercheurs des percées dans le diagnostic, le traitement et finalement la guérison de la sclérose latérale amyotrophique, ou maladie de Lou Gehrig, une maladie dégénérative sans traitement connu.
Il n’existe actuellement que deux médicaments approuvés pour traiter la SLA, une maladie progressive du système nerveux qui affecte les cellules nerveuses du cerveau et de la moelle épinière, entraînant une perte de contrôle musculaire et affectant la capacité d’une personne à parler, bouger, manger et respirer. Un médicament, le riluzole, est disponible depuis 25 ans et vise à prolonger la durée de vie de quelques mois en moyenne. Le deuxième médicament, approuvé en 2017, est l’édaravone, qui aide les patients à fonctionner plus longtemps dans leur maladie.
« [Edaravone’s] l’effet est relativement modeste, mais il est censé ralentir la progression de la maladie pour ceux qui en sont aux premiers stades de la maladie », a déclaré la travailleuse sociale Leigh Stephens, conseillère psychosociale à la Société de la SLA du Québec. Quotidien médical.
Actuellement, des recherches sont en cours sur le troisième médicament, AMX0035, une thérapie neuroprotectrice expérimentale conçue pour réduire la mort et le dysfonctionnement des motoneurones.
AMX0035 est en phase 2 d’un essai clinique sur des personnes atteintes de la maladie. L’étude est menée par le Sean M. Healey & AMG Center for SLA du Massachusetts General Hospital, et Amylyx Pharmaceuticals, Inc., la société qui fabrique le médicament. Les résultats sont prometteurs pour ralentir la progression de la SLA et prolonger la survie des patients.
«Depuis le Ice Bucket Challenge de 2014, la recherche sur la SLA est en plein essor», a déclaré Mme Stephens. «Les familles sont parfois frustrées par le temps nécessaire pour voir le fruit de ce travail.»
Qu’est-ce que l’AMX0035?
Les chercheurs ont examiné 137 participants âgés de 18 à 80 ans qui étaient symptomatiques de la maladie pendant moins de 18 mois. Ils ont reçu au hasard AMX0035 ou un placebo pendant six mois.
Les patients qui ont terminé l’essai étaient alors éligibles pour une extension en ouvert, où tous les patients ont reçu AMX0035 pour tester davantage son efficacité à long terme. Les résultats de l’étude d’efficacité de phase 2 de l’AMX0035 ont été rapportés dans la revue Muscle et nerf .
L’étude visait à mesurer un changement sur l’ALSFRS-R (l’échelle d’évaluation fonctionnelle ALS révisée), par rapport au groupe placebo. Les chercheurs ont également mesuré la force musculaire, la capacité pulmonaire vitale, le besoin de trachéotomie, les hospitalisations et la survie. Environ 5% des participants ont souffert de diarrhée et de douleurs abdominales, les effets secondaires les plus courants, qui ont diminué avec le temps. Quatre-vingt-dix-huit des 137 participants ont terminé l’essai.
AMX0035 n’est pas complètement nouveau. Il s’agit d’une combinaison de deux médicaments déjà utilisés, le phénylbutyrate de sodium et le taurursodiol, qui ciblent le stress oxydatif dans les mitochondries des cellules nerveuses pour aider à prévenir la neurodégénérescence.
Les résultats offrent de l’espoir
Les chercheurs ont découvert que l’AMX0035 ralentissait la progression de la SLA sur six mois et avait un impact positif sur la vie quotidienne, comme marcher, parler, utiliser des ustensiles et avaler de la nourriture. Les participants randomisés pour recevoir le médicament ont également vécu en moyenne 6,5 mois de plus que ceux qui ont reçu le placebo.
Les chercheurs de l’étude considèrent les résultats comme une étape importante dans le traitement et la guérison de la SLA, car l’AMX0035 est associé à la fois à une survie plus longue et à une fonctionnalité améliorée.
« [This research] apporte de l’espoir à beaucoup, ne serait-ce que pour gagner du temps pour augmenter les chances d’être encore en vie pour d’autres progrès dans le traitement des maladies et, espérons-le, guérir », a déclaré Mme Stephens. « Cela peut encourager d’autres personnes à accéder à un essai ultérieur. »
En règle générale, les médicaments deviennent disponibles après les essais de phase 3. Il y a environ 57 essais de phase 3 en cours pour la SLA. Certains recrutent actuellement des participants, tandis que d’autres ne le sont pas. Trouver plus d’informations ici.
Jennifer Nelson est une rédactrice sur la santé basée en Floride qui écrit également sur la santé et le bien-être pour AARP, Next Avenue de PBS, Shondaland et d’autres.
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